Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra este domingo, 29 de febrero, Farmaindustria ha destacado que «los frutos empezaron a llegar», ya que «si en año 2000 apenas existían 8 tratamientos para el conjunto de las enfermedades raras, hoy los tratamientos disponibles se han multiplicado por 20 y ya son 169, lo que permite tratar cerca de 90 patologías».
La investigación en enfermedades poco frecuentes o raras –aquellas que afectan solo a una de cada 2.000 personas- vivió un punto de inflexión en el año 2000. En esa fecha, la Unión Europea (UE) adoptó el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, que estableció incentivos para la investigación, el desarrollo y la comercialización de tratamientos para estas patologías que en Europa padecen 30 millones de personas. Esta norma, producto del diálogo entre autoridades e industria farmacéutica y que fomenta la colaboración público-privada, estimuló el trabajo de las compañías farmacéuticas en este campo.
Antes de la entrada en vigor de esta normativa, «la investigación en esta área era limitada y con escaso éxito», lamenta la patronal de la industria farmacéutica, que asegura que, «ahora, el ritmo de aprobaciones es de 9 medicamentos al año, alrededor del 25 % de los nuevos fármacos que aprueba cada año la Agencia Europea del Medicamento (EMA)».
En este contexto, Farmaindustria resalta que «la I+D de nuevos medicamentos implica un alto riesgo y grandes inversiones, y en el caso de las enfermedades poco frecuentes se suma el escaso número de pacientes afectados por cada patología, lo que hace aún más complicada la labor de investigación y la obtención de un retorno a esa cuantiosa inversión».
Medidas de estímulo
Este Reglamento europeo prevé, entre otras medidas de estímulo, mayor agilidad en el proceso de aprobación, un protocolo de asistencia y asesoramiento específico por parte de la Agencia comunitaria y ayudas financieras para la realización de ensayos clínicos, además de un periodo de exclusividad en el mercado tras la aprobación del nuevo medicamento (10 años; 12 si el fármaco se autoriza para uso pediátrico).
«Europa se ha beneficiado enormemente de la adopción de este marco regulatorio para fármacos huérfanos y los incentivos específicos que estableció. Esto se refleja cuando vemos, por ejemplo, el número de profesionales que los laboratorios dedican a investigar y desarrollar estos medicamentos, que pasó de 2.000 a 5.000 en menos de una década tras la aprobación del citado Reglamento», resalta la directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, Iciar Sanz de Madrid.
Según los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), 1 de cada 5 ensayos en marcha (el 18,6%) corresponde a medicamentos para patologías poco frecuentes. A pesar de los avances conseguidos en estos últimos 20 años, el 95 % del total de las enfermedades poco frecuentes conocidas -más de 5.000 patologías- no dispone aún de tratamiento.
Por eso, desde la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia), a la que pertenece Farmaindustria, se realiza un llamamiento a las autoridades europeas para que se disponga un marco regulatorio «estable y predecible con unos incentivos sólidos» para la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos y dar así esperanza a los pacientes que viven con estas patologías.
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