Los doctores del gen: La comunidad científica esperanzada con las terapias génicas en el tratamiento de las enfermedades hereditarias incurables.
Cada año nacen en el mundo miles de bebés con patologías genéticas incurables, causadas por un error en uno de sus innumerables genes, que les provocan incapacidades vitales como ver, moverse e incluso respirar.
Cegueras de origen genético, distrofias musculares o determinados casos de fibrosis quística comienzan a responder positivamente a las terapias génicas, cambiando el futuro de la medicina y la vida de estos enfermos y sus familias.
Miles de bebés nacen cada año en el mundo con patologías genéticas. Enfermedades incurables y generalmente crueles, que imposibilitan, a quienes las padecen, ver, moverse e incluso a respirar. La causa, un error en uno de los millones de genes que tenemos. “Todos somos portadores de al menos, 10, 12 ó una veintena de genes, que si coincidieran con una mutación análoga en nuestro cónyuge, podríamos causar problemas”, sostiene uno de los médicos genéticos y mayores expertos en enfermedades del ojo en “Los doctores del gen”.
Heredar dos determinados genes defectuosos de ambos padres provoca cegueras y enfermedades cerebrales de origen genético, distrofias musculares o fibrosis quística, entre otras dolencias. Estas patologías intratables determinan la vida de millones de personas y a sus familias. Son los casos de Molly, o los hermanos Austin y Max, quienes conviven con la parálisis, la ceguera o en el caso de Sonia, con una dolencia cerebral mortal.
Recientemente, estos enfermos cuentan con unos buenos aliados: la tecnología, desarrollada en las terapias génicas y los científicos, que avanzan con resultados positivos en las investigaciones en este campo. Ello significa que “Los doctores del gen” son hoy capaces de reparar y sustituir los genes defectuosos por otros sanos, curando a enfermos desahuciados hasta hace poco.
“Durante 20 años, lo único que podíamos hacer era diagnosticar y verlos morir, nada más. Ahora podemos hacer un diagnóstico y decirle a una familia que podemos ayudar a su hijo, darle una vida mejor”, expone uno de los investigadores del documental.
“Vi la luna”, dice entusiasmada Molly, después de recibir tratamiento de terapia génica para curar su ceguera. “Sin duda hay un mundo de terapias a estrenar”, se reafirma una de las científicas más prestigiosas de las nuevas y esperanzadoras tecnologías genéticas actuales.
