domingo, 3 de junio de 2012

La mayoría de los tipos de cáncer son considerados enfermedades raras

Los tumores raros representan el 20% de todos los casos diagnosticados de cáncer. No obstante, es muy probable que, en un futuro próximo, si se atiende sólo a la frecuencia y merced a los avances en la descripción molecular de los tumores, todos los tipos de cáncer sean considerados enfermedades raras. 
Este extremo quedó puesto de manifiesto en la jornada dedicada a investigación ante este tipo de enfermedades celebrada recientemente en Cuenca.
 
 
A lo largo de esta jornada, denominada "Reto de la investigación ante una asignatura pendiente: enfermedades raras", organizada por el Observatorio Zeltia, en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras, FEDER, y la Universidad Rey Juan Carlos, se puso de manifiesto, entre otros apartados, que los ensayos clínicos en enfermedades raras plantean problemas especiales de diseño, localización de centros y reclutamiento de pacientes. Se estima que en España existen unos 3 millones de personas afectadas por alguna de las más de 5.000 patologías clasificadas como tales.

Según el Estudio de Necesidades Sociosanitarias de Enfermedades Raras, ENSERIO, realizado en nuestro país por FEDER, y Obra Social Caja Madrid, prácticamente la mitad de los afectados ha tenido que viajar fuera de su provincia a causa de su enfermedad en los últimos 2 años, y cerca del 40% se ha desplazado 5  ó más veces. 
Por el contrario, un 17% no lo ha podido hacer aún habiéndolo necesitado.
Uno de los principales motivos de estos viajes es la obtención de una terapia adecuada, cuyo coste suele ser muy elevado y no siempre está cubierto por la Seguridad Social. 
A este respecto, la cobertura de los productos sanitarios por parte del Estado es escasa o nula para el 36% de los afectados. Por último, el acceso a los tratamientos es otro de los grandes retos del abordaje de las enfermedades raras.

Complejidad diagnóstica. 
El profesor Ángel Gil, catedrático de Medicina Preventiva y Salud Pública de la Universidad Rey Juan Carlos, señaló que, en general, estas patologías "presentan una enorme complejidad diagnóstica, requieren atención integral y multidisciplinar, y tienen un importante componente sociosanitario", explica. 
"La distribución aleatoria de todas estas enfermedades hace que puedan existir en cualquier lugar sin que se limiten a un área concreta", afirma el experto. 
En cuanto a las terapias actualmente disponibles, son escasas y poco eficaces. 
Por ello, "el desarrollo de nuevos tratamientos requiere esfuerzos que hagan atractiva la investigación y el desarrollo de medicamentos".

Según el doctor Arturo Soto, director de Desarrollo Clínico de PharmaMar, los tumores raros representan el 20% de todos los casos diagnosticados de cáncer. 
No obstante, con el avance de la descripción molecular de los tumores, si atendemos sólo a la frecuencia, es muy probable que en un futuro muy próximo todos los tipos de cáncer sean considerados enfermedades raras. 
Por tanto, "para clasificar un tumor como raro, debe tenerse en cuenta también el impacto en las decisiones clínicas y su repercusión en la organización del sistema de salud", apunta el experto, y añade que, entre otras iniciativas, es necesario simplificar los trámites administrativos para poner en marcha ensayos clínicos, crear redes de centros e investigadores que optimicen los esfuerzos de los grupos individuales, y flexibilizar, en suma, las exigencias en cuanto al diseño de los estudios para que sea factible la investigación en enfermedades raras.

Ensayos clínicos. 
Otros ponentes en la Jornada han sido Claudia Delgado, directora de FEDER, quien subrayó que estos enfermos tardan una media de 5 años en encontrar un diagnóstico; el director médico de Noscira, Teodoro del Ser, que recordó que "la incertidumbre respecto a los resultados de los ensayos clínicos en enfermedades raras y el riesgo asociado es mucho mayor en estas patologías", No obstante, añadió, "proporcionan información muy valiosa y abren expectativas terapéuticas para enfermedades que muchas veces carecen de tratamientos eficaces".

El doctor Jesús Peláez, director de Docencia e I+D+i de HM Hospitales, habló de la participación de la sanidad privada en la investigación nacional, poniendo como ejemplo a seguir a HM Hospitales, y recalcó que "el principal problema de la investigación en enfermedades raras es la financiación, que se debe principalmente al escaso mercado potencial de las mismas".

Por su parte el presidente del Grupo Zeltia, José María Fernández Sousa-Faro, resaltó la iniciativa del Observatorio Zeltia encaminada a que los profesionales de la información cuenten con las mejores herramientas para elaborar sus noticias sobre salud y puedan entender mejor la labor diaria de la industria farmacéutica".